Препарат «Золгенсма», который назначают для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), признан самым дорогим в мире. Одна инъекция медикамента обходится больному от 2,1 до 2,5 миллиона долларов. Из-за высокой стоимости государство не может обеспечить всех больных СМА лекарством.
В Петербурге мать через суд потребовала сделать укол «Золгенсма» больному ребенку
Лекарство «Золгенсма» заинтересовал российскую общественность, после скандала, который разгорелся вокруг него в Петербурге. Светлана Гепалова, мама мальчика, страдающего СМА, подала судебный иск к Комитету по здравоохранению города с требованием оплатить лечение сына медикаментом «Золгенсма».
Ребенку выставили диагноз СМА в 1,5 месяца. За его плечами 2 комиссии федерального и регионального значения в Санкт-Петербурге и, согласно заключению медиков, ребенку рекомендована терапия «Золгенсмой». Препараты-аналоги не смогут дать ожидаемого эффекта.
«Я доверяю полностью решениям врачей, которые осматривали сына. Мы не с потолка взяли, что вот — хотим “Золгенсма”. Во время консилиумов ни один из специалистов не сказал, что моему ребенку подошла бы “Спинраза”», — прокомментировала ситуацию Гепалова.
Инъекция «Золгенсма» будет эффективна только в случае, если ее сделать до того, как больному исполнится 2 года или если масса тела больного не более 21 кг. Куйбышевский районный суд в срочном порядке приступил к изучению полученного заявления.
Почему «Золгенсма» стоит так дорого
На данный момент в мире существует 3 серьезных фармпрепарата, которые способны замедлить и остановить прогрессирование спинальной мышечной атрофии, среди которых — «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». На территории России регистрацию получила только «Спинраза», однако в прошлом месяце производитель занялся регистрацией «Золгенсма» в РФ.
Разработчиком «Золгенсма» является швейцарская фармацевтическая компания Novartis. Препарат пользуется большой популярностью в США, также препарат одобрен европейской комиссией. Средство активно применяется на разных стадиях развития заболевания, в том числе и тогда, когда симптомы еще не проявились.
«Это потенциально новый стандарт лечения младенцев с наиболее тяжелой формой SMA», — отмечает доктор Эммануэль Тионгсон, педиатр-невролог из Лос-Анджелеса.
Высокая стоимость препарата объясняется тем, что он относится к лекарствам генной терапии, и способен редактировать «неисправности» в генетическом материале, которые и ведут к мышечной слабости, проблемам с глотанием и дыханием. Спинальная мышечная атрофия – заболевание, которое не только ухудшает качество жизни пациента, но и ведет к быстрому летальному исходу.