Дети из России и Казахстана скончались после курса лечения препаратом «Золгенсма». Представители швейцарской компании Novartis, которая производит препарат, назвали причины летального исхода лечения.
Почему умерли маленькие пациенты
«Золгенсма» является одним из препаратов для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Смерти зафиксировали в России и Казахстане. Причиной стала острая печеночная недостаточность после введения препарата.
Издание РБК, ссылаясь на заявление швейцарской компании Novartis, которая производит препарат, опубликовала причину смерти детей.
«Причиной обоих смертей стала острая печеночная недостаточность. Она наступила после 5–6 недель введения препарата методом инфузии и примерно через 1–10 дней после начала постепенного снижения дозы кортикостероидов», — говорится в заявлении.
Что за препарат «Золгенсма»
«Золгенсма» – это препарат генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) с мутациями в обоих аллелях (вариантах, полученных от мамы и папы) гена SMN1 (94% пациентов с СМА). В США препарат одобрен у пациентов в возрасте до двух лет. Он представляет собой нормальную копию гена SMN1, встроенную в геном специального вируса (аденоассоциированный вирус 9 серотипа, AAV9).
В России раньше были зарегистрированы только два лекарства от СМА — «Спинраза» и «Рисдиплам», однако их надо принимать пожизненно. Укол препаратом «Золгенсма» делают только один раз, в возрасте до двух лет. Младенцы, которым вводят «Золгенсму» в течение шести месяцев после рождения, перестают терять контроль над мышцами, но лекарство не может обратить вспять уже нанесенный ущерб.
Официально российские власти зарегистрировали «Золгенсму» только в декабре 2021 года. До этого препарат закупали через фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра».
В июле 2022 года «Золгенсма» поступила в оборот в России.
«Три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей», — сообщили в Центре развития перспективных технологий.
По мнению главного генетика России Сергея Куцева, «Золгенсма» недостаточно изучена.
Где родители закупили препарат
Известно, что один из детей, умерших в России после лечения препаратом от спинальной мышечной атрофии (СМА), выиграл лекарство в лотерею, сообщила глава благотворительного фонда «Семьи со СМА» Ольга Германенко.
Компания-производитель препарата от СМА «Золгенсма» проводила лотерею в странах, где к лекарству не было доступа. При этом Германенко отметила, что ни один препарат не может гарантировать безопасность при его применении, сообщает РИА Новости.
Специалист по медицинской генетике Минздрава РФ Сергей Куцев ранее сообщил, что отечественный аналог самого дорогого в мире препарата «Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) может появиться на рынке в 2025–2026 годах.